天价药将在中国上市！比120万抗癌药贵10倍，卖房都用不起？

3年前的一个夏天，一部《我不是药神》让全世界观众议论纷纷。良好的剧情和优秀的表演，让人们不禁议论起其背后真实改编的故事：一个叫格列卫的药物。

不得不说，我不是药神真的是一部好电影。它让人们关注到了绝症病人赖以为生的救命药，让更多人关心到了绝症病人。但遗憾的是，人们的关注也只是有限于主流的抗癌药，比癌症病人更加弱小无助的罕见病人，却还在等待希望。

1300万孤儿药VS120万抗癌药

格列卫，学名甲磺酸伊马替尼片，早期上市需要2.35万一盒，一年服用成本接近30万。而如今，这个能把慢粒白血病五年生存率从49%提高到90%以上的“神药”，已经只需要几千元一盒。而且有三款国产仿制药已经拿到生产批文，等到国产仿制药上市后，服用成本会更低。

前一阵子，国内传来首款CAR-T疗法（阿基伦赛注射液）在国内上市的消息，引发轰动。首个接受阿基伦赛注射液的陈女士，在接受CAR-T治疗后一个月，被检查出癌细胞暂时清零。顿时，“一针清零癌细胞”“120万天价抗癌药”的消息，被网民的热议推上顶峰。

如此奇效的抗癌药能够在国内上市，人们是非常高兴的，但其最大的争议点，就是120万的定价。中国没有多少个家庭，能够随随便便就拿出120万治病，这是事实。

而正当120万抗癌药的关注稍微褪去的时候，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药Zolgensma，传来了即将在中国上市的消息。据FDA披露的数据，Zolgensma在海外的使用成本是212万美元，约合1300万人民币，是120万抗癌药的10倍之高！

罕见药赛道的天价困局

据国家药监局药品审评中心信息显示，诺华药业OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验已经获得受理。如果临床试验进展顺利，Zolgensma将会在不久后递交上市申请，成为我国第一个用于治疗SMA的基因疗法。

脊髓性肌萎缩症是一种比癌症更加可怕的基因病，由于缺少关注，能够用于治疗的药物少得可怜。

如果父母都是SMA的携带者，后代有25%的几率会遗传。患病的儿童通常在1岁内发病，2岁前就会夭折，治疗花费比普通的癌症要高很多。由于死亡率较高，目前我国患有SMA的患者人数约为3万~5万。

患者群体少，导致很多药企都不愿意花费大量的时间和金钱来研制孤儿药。但近几年随着罕见病法案推出，像诺华药业这样的巨头开始进入罕见病赛道，这才有了Zolgensma的出现。

Zolgensma的出现对SMA患者是好事，因为这种药通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善他们运动神经元等受累细胞的功能。

但坏消息是，药企前期投入的巨额研发费用，以及采用的技术专利费用、并购费用，最终都要由患者来承担。

2020年深圳二手房的成交均价为6.6万元/平方米，这意味着即便你恰好在深圳有这么一套房将其卖掉，可能都不够使用一针1300万的Zolgensma。

天价药困局几乎无解？

但事情也不尽然，根据诺华药业的财报，他们的Zolgensma在2020年就已经达到了9.2亿美元。而在今年上半年，Zolgensma的销售额就达到了6.34亿美元。

疯狂的数据意味着Zolgensma正在快速回本，一旦国内的临床试验通过，Zolgensma很有可能以降价的策略来进行薄利多销。

天价药主动降价进入内地市场的案例屡见不鲜，前一阵子的CAR-T疗法在海外要200~300多万，国内上市后自己降到了120万。而曾经在欧美日韩售出4万1瓶的WLnad类物质，其在被莱特维健生物企引入京東后，也主动降价了近40倍，一度出现在热搜中。

据了解，WLnad在东京大学等知名学府的研究中一直表现出色，被视作人类突破生存期极限的希望。而在清华大学邓海腾教授的研究中，还发现其干预肝部纤维化，降低肝癌几率的作用。一直以来被李嘉诚潘石屹等富人使用，其引进降低使用成本是比较典型的案例。

除此之外，国内最近几年也越来越重视罕见药的治疗和研发。从2015年起，国家就出台了一系列创新药发展扶持，鼓励创新药的发展。如果我们也能在基因治疗开发出Zolgensma的同类产品，其相互竞争也能够为破解罕见病的天价困局提供帮助。

2018年，《第一批罕见病目录》就纳入了121种罕见病。一旦医院里发现罕见病例，就需要上报给卫健委。同年6月，中国为国外罕见病药物进入开启绿色通道。相信在不远的将来，会有越来越多的罕见病患者，有药可治，用得起药。