70万“天价药”后续！医保第一针于杭州完成，患者自费只需千元？

随着最新一轮的人口普查数据公布，国内老龄化程度也摆在了人们的面前。在3孩政策增长未达预期的情况下，人们只能将目光投向保育。作为2岁以下儿童致死遗传病的首位，脊髓性肌肉萎缩症（SMA）治不起的问题也在新的一年得到了圆满解决。

医保第一针：患者自费只需千元？

据杭州交通918报道，曾在2021年12月初医保谈判中以3.3万/针成交的罕见病药品“诺西那声钠注射液”，于2022年新年第一天在全国11个省市迎来首批患者。据悉，这个曾经高达70万/针的罕见病药品，如今患者自费只需几千元。

在元旦这个人人出游玩乐，欣赏祖国大好山河的好日子，4岁多的SMA患儿馨馨却来到了浙江大学医学院附属儿童医院滨江院区。短短15分钟内，儿童医院的毛珊珊医生团队便将诺西那声钠注射液通过腰椎穿刺术注入患儿的鞘内。

看似短短的一刹那，却标志着SMA患者从此开始的崭新生活。他们不用再为天价的治疗费用忧愁，人生将会回到正常的轨道，生活从此变了颜色。

患儿馨馨还在术后得到一枚刻着“Smart Marvelous Angel”字样的奖牌，这组英文虽然首字母也是SMA，但其大意却是“聪明非凡的天使”。奖牌上还写有01的数字，这意味着这是馨馨自1岁确诊以来首次注射诺西那声钠注射液。

什么药值得70万天价？

SMA是一种染色体隐性遗传病，临床史十分罕见。在欧美，SMA在新生儿的发病率为1/6000~1/10000。由于发病症状类似，人们常常将SMA和渐冻症（ALS）混淆。不幸中的万幸是，SMA有药可治，ALS却无药可治。

诺西那声钠注射液为什么这么贵，无外乎两个字“罕见”。人们常说物以稀为贵，中国14亿人中，患有SMA的人仅为2.5~3万人。在如此小众的市场里，药企即便想要做慈善，面对诺西那声钠注射液如此高昂的研发成本也只能爱莫能助。

况且，诺西那声钠注射液还不是SMA治疗药物中最贵的。

去年国家药监受理了诺华药业递交的“OAV101注射液（Zolgensma）”临床试验。诺西那声钠注射液是全球首个SMA修正治疗药物，而Zolgensma的名头也不逞多让。它是全球首个SMA基因疗法，被誉为“制药史上最贵药物”，其海外披露的药价为212万美元（折合1300万人民币）。

对于这样高昂的药价，几乎没有列入医保的可能性。医保的基金池就连去年大热的120万抗癌药都承受不了，更何况1300万的药王。

120万抗癌药的全名叫阿基伦赛注射液，属于血液型肿瘤的CAR-T细胞疗法。其在去年在国内获批上市后，以120万的争议价格频频登上热门，被人们所热议。

毫无疑问阿基伦赛注射液是一种治疗肿瘤的好药，其在上市后的首例治疗中还得到 “癌细胞清零”的效果。但在去年的灵魂砍价中，阿基伦赛注射液最终却没能和诺西那声钠注射液携手进入医保。

在这样的情况下，人们想要用上降价的阿基伦赛注射液，只能寄希望于市场竞争。

例如早年被西班牙国家癌症中心证实具有预防癌症和逆转早期癌变的WLnad类物质，首富李嘉诚以156万的成本尝鲜，其普适成本也因为技术独有而叫价4万。后来莱特维健等生物企将WLnad类物质引入国内京-東，相互竞争后才降价了三四十倍。

而如今，国产的CAR-T疗法瑞基奥伦塞注射液也通过了上市申报。在与阿基伦赛注射液疗效几乎相同的情况下，两者之间的竞争势必会带来一丝降价的希望。更重要的是，预计今年还会有几款CAR-T疗法加入竞争。

创新药正在路上

近几年来，我国的创新药研制水平已经逐渐提高到了国际水平线，甚至在细胞治疗、溶瘤病毒领域还超越了海外。

自2015年一系列鼓励政策出台后，国产药企开始加大了创新药的研发力度。瑞基奥伦塞注射液的出现，正是这些年来国产创新药的研发成果。相信在不远的将来，会有更多优质而又便宜的国产创新药出现在我们身边，打赢和疾病的战役！