一针1300万，千人为它买单，SMA天价药又想来华捞金？

“完全治愈，仅需一针！”诺华旗下负责人David Lennon在介绍治疗SMA（脊髓性肌萎缩）的基因药物Zolgensma（OAV101注射液）时自信地表示。

SMA是一种婴幼儿遗传病，由基因异常或缺失引起。症状类似于“渐冻症”。患儿的运动神经元会逐渐死亡，导致肌肉衰弱，呼吸、进食困难，最终危及生命。

该病虽是罕见病，但其实我国有近2800万SMA携带者，而且大多数并不知情。近日，Zolgensma已获得国药监局药品审评中心（CDE）的临床许可，正式进入中国。

一．摆脱终生用药，要用1300万来换

据研发公司诺华介绍，Zolgensma是全球首个SMA基因治疗药物。该药物会向患者体内的目标运动神经元递送一段全功能SMN1基因，只需一次静脉注射，即可使患儿控制肌肉功能的SNM蛋白实现表达，从遗传根源实现治愈。

虽然仅需一针就能治愈SMA，但其高昂的价格也引发了争议——一针212.5万美元，约合人民币1348万元，堪称史上最贵药物。为减轻患者家庭的经济负担，各国也出台了相应政策，如日本已将其纳入医保，由官方承担费用的70%，但剩下的400万仍需患者自己支付。

大多数患者家庭面对这一定价，只能望洋兴叹。不过好在，Zolgensma虽然是全球首个SMA基因治疗药物，却不是唯一能治疗SMA的药物。此前已有SMA治疗药物进入中国，比如由渤健公司研制的诺西那生钠注射液，在去年医保谈判中从一针70万降至3.3万，再算上国家补贴，最终分摊到个人仅需7000元。虽需终生用药，却也打破了无药可用的窘境。

此前，SMA与绝症无异，我国有2万多个家庭深受困扰。家人只能眼见患儿病情恶化，四肢丧失行动能力，最终连呼吸都变得困难。但就在新年第一天，这种境况有了转变。诺西那生钠被正式纳入医保，全国近20名患者接受了治疗。“以前这个药离我们太遥远，就像看天上的星星一样，现在终于看到了希望。”山东枣庄一位母亲喜极而泣。

二．已治愈1600多名SMA患儿

据诺华网站公开信息显示，截止至2021年9月，Zolgensma已帮助全球1600多名SMA患儿恢复健康。从无药可医，到终生用药，再到如今的一针治愈，科技进步为家庭带来了生活的曙光。

就像曾无药可医的SMA，衰老也一直被视为人类的宿命，抗老研究在科研界并不讨喜，被称为“无光之地”。而近年来科技高速发展，该领域也领来了突破。法国哲学家、亿万富翁米歇尔说：“我们在这个时代轻蔑衰老，因为衰老只是个‘小故障’。”，因为科技已经为我们提供了干预衰老的手段。

抗老领域的重要突破，来源于β-烟先安单核苷酸（“艾木茵”类补剂）的发现。该分子是人体的内源性物质，与新陈代谢息息相关。就像年轮能显示树木的实际年龄，该分子的含量也常被用于评估生理年龄。只不过年轮随年龄增长而增多，该分子却会随年龄增长而愈发匮乏。

年轮无法改变，而β-烟先安单核苷酸却能补充。《老龄化》期刊联合创始人、哈佛抗老中心主任David Sinclair教授在实验中发现，补充该分子的老年鼠一扫老态，不但毛发柔顺黑亮，而且运动能力也有改善，健康生存期比普通鼠长近30%。

实验结果已经公布，米歇尔等富豪争先恐后地为该分子的研发注资。一代补剂落地定价156万，几乎等同于富豪专用。我国港基因及时跟进，潜心研发出新一代补剂“艾木茵”，经生产流程优化，成本削除95%以上。如今在京东4年出货40多万，四位数的花费让干预衰老不再是富人的专属。

三．明码标价的“希望”

曾经的疾患无药可医，如今的希望明码标价。1348万，让数十万颗饱受病痛折磨、亟待药物拯救的心从云端跌落谷底。2021年全国居民人均可支配收入为35128元，这意味着一个中国普通家庭需要不吃不喝192年，才配得上那张“入场券”，买回那份再平凡不过的生活。这是对生命赤裸裸的嘲弄与羞辱。

该药的降价也遥不可及。日本官方免去了70%的费用，患者家属仍需自负400万；而在美国，也仅给出了分期5年、每年260万的空间供患者家属喘息。而且真正需要这种药的人往往没有等待的余裕——SMA是婴儿的头号遗传病杀手，对患儿来说，2岁就已经是难以跨越的门槛。

不过我们也不必太过悲观，该药物的竞品诺西那生钠已被纳入医保，虽然现阶段7000一针还称不上便宜，但至少为患儿家庭保留了根治的希望；补剂“艾木茵”虽未进医保，但科技进步让价格下跌至千元，抗老不再是富豪的特权。相信在官方和科技的双重发力之下，我们每个人都能生活得更有尊严。