两分钟看懂老年痴呆新药

随着新药Aduhelm获批，治疗阿尔茨海默病（AD）迎来近20年重大里程碑，两分钟谈谈几个关键问题。

1. Aduhelm是什么？这是2003年来FDA批准的首个AD新疗法，由美国渤健公司研发，采用每月一次静脉注射方式，作用是减缓早期患者的认知衰退。

2. 研发一款AD药多不容易？1998年到2017年接近20年时间里，失败146次，成功4次，成功率仅2.7%。一大批企业止步二三期试验，倒在黎明前。

3. Aduhelm和已有AD药有什么不同？目前的AD药物只能延缓几个月的认知衰退，治标不治本，Aduhelm则有清除大脑淀粉样蛋白斑块的能力，这是引发AD的罪魁祸首之一。所以Aduhelm是第一个针对AD基本病理的疗法。

4. 有多重要？阿尔茨海默病目前是导致全球老年人死亡的第三大原因，仅次于心脑血管疾病和癌症。有预测称2050年全球十分之一的老人都将深受其苦，所以新疗法意义重大。

5. 上市路有多坎坷？Aduhelm经历了一次起死回生，19年10月它进行了两项类似的3期试验，结果一项基本无效，另一项仅将恶化速度减缓了22%，差点就此止步。但进一步分析发现试验结果相比之前还是有所改善，试验才被重启。

6. 有没有风险？接受高剂量三期试验的患者中，约40%出现脑水肿或微出血，好在不良反应一般4-16周会消失，FDA认为好处大于风险。不过学界分歧巨大，专家表示即便批了也不敢开处方。

7. 确定放行了吗？FDA这次批准并不是无条件的，而是需要一组新的随机对照临床试验，效果不好还是会被撤出市场。但新一轮试验期间，Aduhelm仍可以在市场上出售。

8. 如何定价？渤健官网定价是每年5.6万美元，即36万人民币，至少四年不涨价。作为比较，我国阿尔茨海默患者年均花费大约在13万元。

虽然成功拿证，但有效性没被充分证明的情况下，有人说Aduhelm获批更像一场信仰实践。